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8月30日，赴美就医服务机构了解到出国看病FDA正式批准CAR-T疗法（Kymriah）上市，适用于罹患B细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者（年龄不超过25岁）。这是全球首个获批的CAR-T疗法，同时也是FDA批准的第一款基因疗法。同时小美附上八月新药清单。

朋友们还记得那个“10:0”吗？还记得那个7岁确诊患癌，现已完全健康，今年已经十二岁的小女孩Emily Whitehead吗？不记得也没关系，小美在这里再说一遍（重要的事情说三遍，小美这才第二遍）。

10:0：今年7月12日，赴美就医服务机构了解到美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以 10：0这样的投票结果，强力支持诺华制药的CAR-T细胞免疫疗法上市，用于治疗儿童和青少年的急性淋巴性白血病。

Emily Whitehead：CAR-T 疗法第一批吃螃蟹的人中的一位。7岁的时候确诊患有白血病之后，赴美就医服务机构了解到很幸运的加入到了CAR-T 疗法创始人宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的Carl June教授开展的此项临床试验。现在她已经无癌生存5年了。并也参加了前面所说的关于CAR-T的批准会。

而如今确定会有更多的像Emily Whitehead这样的故事发生，因为就在美国时间8月30日，FDA 正式批准 CAR-T 疗法（Kymriah）上市，适用人群是罹患 B 细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者（年龄不超过 25 岁）。

这是全球首个获批的 CAR-T 疗法，同时也是 FDA 批准的第一款基因疗法。

“CAR-T 疗法”大致通过以下步骤进行：

从患者体内提取 T 细胞

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在实验室环境下，利用基因工程技术将其改造为 CAR-T 细胞

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体外培养，大量扩增 CAR-T 细胞

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将其输回至患者体内展开治疗

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严密监护病人，赴美就医服务机构了解到控制前几天身体的剧烈反应。

CAR-T细胞疗法过程示意图

Kymriah 的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实。该临床试验招募了 63 名患有难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青年。治疗3个月后，总体缓解率为 83%。

一个医疗创新的新时代正向我们走来，赴美就医服务机构了解到编码患者自身的细胞，用以对抗患者癌症。基因疗法和细胞疗法等新技术将有可能转化为药物，帮助我们去治疗更多难治性疾病。

除了这款全球首发新药，8月还有哪些新药呢？

8月，赴美就医服务机构了解到FDA还另外批准了3种新型药物，分别是Agios和Celgene公司生产用于治疗的骨髓性白血病的Idhifa、艾伯维生产的用于治疗慢性丙肝患者的Mavyret和辉瑞生产的用于治疗前体B细胞淋巴细胞白血病的Besponsa。

1、骨髓性白血病

8月1日，美国FDA批准了Agios与Celgene的新药Idhifa（enasidenib）上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是，这是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。结果表明，enasidenib能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46），中位数的缓解持续时间为8.2个月。对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月，出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。

2、6种亚型的慢性丙肝患者

8月3日，赴美就医服务机构了解到美国FDA批准艾伯维公司生产的Mavyret(glecaprevir and pibrentasvir)上市，用于所有6种亚型的慢性丙肝患者。这款新药每日只需服用一次，且不需要额外使用利巴韦林，就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。之前，这款新药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，以及优先审评资格。

在一项约有2300名患者参与的大型临床试验中，Mavyret的安全性与疗效得到了评估。研究人员发现，接受Mavyret治疗的患者在治疗结束后的12周，血液中无法检测到病毒存在的患者比例高达92%-100%。这表明患者的丙肝感染已被治愈。

3、前体B细胞淋巴细胞白血病

8月17日，赴美就医服务机构了解到美国FDA正式批准辉瑞旗下抗白血病新药Besponsa (inotuzumab ozogamicin)，用于成人复发性及难治性前体B细胞淋巴细胞白血病（ALL）。

对于那些对初治方案无反应或者复发的B细胞ALL成人患者而言，生存时间往往很短。此前，临床上鲜有有效的药物治疗，而Besponsa的获批，将为临床患者提供一种全新的治疗模式和靶点。

FDA的审批意见主要依据Besponsa的一项疗效及安全性临床试验。该试验共招募326名经治疗的复发性或难治性B细胞ALL患者参与。这些患者被随机分成两组，赴美就医服务机构了解到分别接受Besponsa或者化疗，考察治疗后的患者完全缓解率（CR）。结果显示Besponsa治疗组完全缓解率达到35.8%，中位生存期为8.0个月。化疗组完全缓解率为17.4%，中位生存期为4.9个月。

信息来源：

1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm 

2. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm570038.htm 

3. https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm 

4. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm

美联医邦（medebound）一直在努力，赴美就医服务机构了解到美联医邦（medebound）借助其美国医疗资源卡思克鲁力顶级名医以最短的时间，最便捷的通道帮助中国患者接触到世界最先进的治疗方法，为他们的生命续航，带来了生的希望。图中参与我们视频咨询的美国教授有Bostrum教授、 Oster教授、Cross教授、Wolf教授、Schwab教授、Azzoli教授等。世界顶级名医与国内患者其实只有一键之遥。

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